為罕見病患兒點亮生命之光（改革再深化 奮進新征程·代表委員履職故事）

清晨，山東大學齊魯醫院血液病研究室走廊里，全國政協委員、齊魯醫院副院長彭軍攥著一沓信紙，步履匆匆。這些信來自安徽、廣東、貴州等16個省份，但訴說著同一個主題：兒童罕見病。

自2023年擔任全國政協委員以來，彭軍的履職工作始終與罕見病緊密相連。2023年，他提交了關于完善罕見病多層次保障體系的提案，得到國家衛生健康委等部門反饋。令他高興的是，2024年1月，有15種罕見病用藥被新納入國家醫保目錄。

去年全國兩會，彭軍提交的關于罕見病診療能力建設的提案引發社會關注。兩會閉幕后，他的辦公室收到幾十封求助信?！皝硇诺亩酁檗r村貧困家庭，患者基本是兒童?！迸碥娬Z氣沉重，“罕見病治療的特效藥價格高昂，在進入醫保之前，年均治療費可能高達百萬元?！?/p>

調研后，彭軍更加篤定：罕見病的防線必須在兒童時期就筑牢?！拔覈?000多萬罕見病患者，約70%的罕見病在兒童期發病，且多為基因缺陷所致。”彭軍解釋，這類疾病若被誤診或延誤，可能導致終身殘疾甚至死亡。但許多基層醫院缺乏診斷能力，患兒輾轉多地、耗時數年才能確診，錯過黃金治療期。彭軍決定將2025年的提案焦點對準兒童群體，圍繞加強兒童罕見病早期篩查與早診早治建言獻策。

要摸清癥結，必須深入臨床一線。去年，彭軍牽頭成立齊魯醫院罕見病多學科綜合門診，書柜里的專業資料摞了半身高，筆記本里密密麻麻寫滿了與專家交流的情況……一沓沓信件，也是彭軍完善提案的重要內容。全國兩會召開在即，他反復翻閱患兒家屬的來信，召集臨床專家逐封分析訴求，將“提高兒童醫保報銷比例”“強化基層醫療衛生機構篩查培訓”等寫入提案。

“民生無小事，孩子的病牽動著大家的心。”彭軍的手指撫過信紙上的褶皺。他告訴記者，自己正計劃前往罕見病多發地區深度調研：“政策每前進一小步，就有托舉更多家庭走下去的希望，讓他們看見生命之光?！?/p>

■記者手記

群眾期盼，便是履職所向

彭軍堅守在臨床一線，他的提案聚焦“小眾群體”，卻詮釋了“人民至上”的宏大命題。幾十封來自天南地北的信件，不僅是患兒家庭的呼救，更是一把把丈量履職初心的標尺。當一名政協委員深入基層、傾聽群眾的聲音，提案就有了溫度。在推進健康中國建設的征程中，需要更多像彭軍這樣的“扛梯者”，那些來自各地的信件，恰是最生動的注腳——群眾期盼，便是履職所向。

《 人民日報 》（ 2025年02月18日 04 版）